Liebe Mitglieder,

wir haben für Euch die wichtigsten Informationen zur ASO-Therapie auf

https://www.wachgekuesst.com

zusammengestellt.

Helft mit, den Aufbau von Angelman-Fachzentren zu fördern. Bitte teilt den Link und unterstützt uns auch in dieser schwierigen Zeit!

Viele Grüße
Eure Arbeitsgruppe medizinischer Bereich.

 

Der erste Patient mit Angelman-Syndrom hat laut einer Meldung von BioSpace (16.03.2020) die erste Dosis der ASO-Therapie erhalten. GeneTx Biotherapeutics LLC und Ultragenyx Pharmaceutical Inc. haben dies kürzlich bekannt gegeben!
Die ASO-Therapie zielt darauf ab, das stillgelegte väterliche UBE3A-Gen in den Gehirnzellen anzuschalten, um so das AS ursächlich zu behandeln.
In dieser klinischen Studie Phase 1-2 wird ein Medikament namens GTX-102 als experimentelle Behandlung für das Angelman-Syndrom getestet. In dieser Phase wird besonders auf die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikamentes geachtet.
Die Studie findet in Nordamerika (USA und Kanada) statt und umfasst ca. 20 Personen.
Ein erfolgreicher Ausgang dieser Studie wäre ein riesiger Schritt nach vorne!!!
Wir sind gespannt auf die Ergebnisse!

_{Eure Arbeitsgruppe Medizinischer Bereich}
www.biospace.com/article/releases/genetx-and-ultragenyx-announce-first-patient-dosed-in-phase-1-2-clinical-trial-of-gtx-102-in-patients-with-angelman-syndrome/

Die Nachfrage war so groß, dass wir schon jetzt den Termin für das nächste Treffen ankündigen möchten: für Familien mit Angelman Kindern bis 5 Jahren, vom 04. - 06.Dezember 2020 Im Heinrich Lübke Haus in Günne am Möhnesee.

Einladungen werden frühzeitig verschickt!

>> weitere Informationen >>